遗传性耳聋有望根治复旦团队全球首个基因

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03:04遗传性耳聋有望根治。今天（1月25日），复旦大医院领衔的全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验研究结果以长文形式发表在全球顶级医学期刊《柳叶刀》正刊。这项研究在国际上首次证明了，基因治疗在遗传性耳聋临床治疗中的安全性和有效性，从而打开了先天性耳聋基因治疗的大门，开启了基因治疗耳聋新时代。数据显示，先天性耳聋患者在全球高达万，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷有关，目前临床上尚无任何治疗药物，主要靠助听器或人工耳蜗来弥补这一缺陷。而基因治疗能针对病因，从根本上治疗。OTOF基因突变是导致先天性耳聋的主要病因之一，它主要参与耳蜗内毛细胞突触囊泡释放神经递质，从而让大脑感受到声音。如何找到合适的载体把缺失的OTOF基因重新精准递送到听觉神经？为了攻克大基因内耳递送的难题，医院研究团队历经多年探索，最终研发出了针对OTOF基因突变的治疗药物，并自主创新开发出精准、微创的耳部递送路径和载体。年10月，团队正式开启全球首例遗传性耳聋患儿的基因治疗，期间共有6名患儿入组，5名患儿在接受治疗后听力和言语功能得到明显恢复。这是全球第一个取得疗效的耳聋基因治疗临床试验，目前最长的随访时间已超过一年，患儿已可以进行日常对话。（看看新闻Knews记者：周滢编辑：虞宏）

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