柳叶刀发表复旦大学团队遗传性耳聋基因

本报上海1月30日电（记者姜泓冰）复旦大医院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。1月25日，该项临床研究成果以长文形式发表在《柳叶刀》（TheLancet）上，研究展现了基因治疗对治疗遗传性耳聋的巨大潜力，有助于推动耳聋基因治疗药物的研发和临床应用。据了解，全球先天性耳聋患者高达万。新生儿中的耳聋患者60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。年10月，研究进入临床试验，实施了全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。此后，研究陆续纳入多例患者接受基因治疗。目前最长随访时间在1年以上，患儿已可进行日常对话。这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验之一。来源：人民日报

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