医疗资讯神经性耳聋有望得以改善
近日，国际著名学术杂志《Cell》子刊《MolecularTherapy》杂志在线发表了美国哈佛医学医院CaseyA.Maguire研究员和DavidP.Corey研究员的一篇研究论文，研究人员采用新的基因疗法，使先天听力和平衡能力受损的小鼠恢复了部分听力和平衡能力，完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。
听力下降是听觉功能障碍的表现，轻者称重听或听力减退，重者称耳聋或全聋。一般临床上把听力损失分为传导性、感音神经性和混合性三类。
传导性耳聋：病变在外耳或中耳，使声波传入内耳受到障碍。
感音神经性耳聋：病变在耳蜗、听神经或听觉中枢，引起对声音感觉和认知功能障碍的耳聋。
混合性耳聋：任何导致传导性耳聋和感音神经性耳聋的因素同时存在，均可引起混合性耳聋，它兼有传导性耳聋和感音神经性耳聋特点。
传导性耳聋是可以治愈的；而感音神经性耳聋的治疗是世界性难题,助听器、人工耳蜗、振动声桥等虽可改善听力,但不可根治且价格昂贵。既往研究表明,哺乳动物毛细胞就是听觉细胞,感音神经性耳聋是听神经和耳蜗毛细胞退变和破坏消失造成的,此前公认其具有不可逆性。
毛细胞是听觉的感受器，与内耳中如旋涡般盘曲的管状器官——耳蜗中的神经相连。
声音从位于外耳道最里端的鼓膜传到耳蜗，引起充斥于其中的淋巴液的振动，毛细胞再把这种振动转化为电信号，通过听觉神经传达给大脑。若毛细胞受损，便无法将冲动传至中枢，就会出现听力障碍。
治疗各种耳聋症，最为关键的是找到一种能适用于所有类型毛细胞的基因传递机制。此前的基因疗法仅对内毛细胞略微有效，而对于外毛细胞则束手无策。
为达目的，研究人员采用了普通的腺相关病毒(AAV)。该病毒已作为基因载体用于视网膜疾病的治疗，但迄今为止还无法有效渗透到毛细胞。
研究人员没有改变或直接修改病毒，而是为病毒提供了抵达内耳的“交通工具”——将腺相关病毒包裹在囊泡中。
这些小囊泡由细胞膜构成，其表面覆盖着可与细胞受体结合的蛋白质，当移植到细胞内后，细胞可自然剥离携带病毒的小囊泡。
研究人员认为，这可能是为什么由囊泡包裹的腺相关病毒更容易结合到毛细胞表面并能够有效渗透的主要原因。
实验表明，新方法在培养皿中可成功渗透50%—60%的毛细胞，而单纯的腺相关病毒仅能渗透20%左右的毛细胞。
在动物活体测试中，研究人员将腺相关病毒注入到出生不久的毛细胞功能关键基因缺失的幼鼠内耳中，结果有30%—70%的内外毛细胞被有效渗透。
经过一个月治疗，12只小鼠中有9只听力获得一定程度的恢复，表现为大声拍手时小鼠会吓一跳，其中4只能够听到70分贝到80分贝的声音。
由于毛细胞对于平衡也至关重要，毛细胞受损的小鼠均有异常的平衡表现。
经过治疗后其平衡能力得到了明显改善，与未被治疗的同类相比，头部颤抖、原地转圈(代表不稳定或迷失方向)的症状大大缓解。
研究小组正在改善其基因传递技术，以增加基因传递到毛细胞的比例。
此项研究对失聪患者治疗有重大意义，相信不久的将来会有可喜的成果！
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