频率疗法宣布扩展FX临床开发计划

司将于年末报告2a期感音神经性耳聋研究的数据

本季度已经开启了第一个服用1b期年龄相关性听力损失研究药物的患者；针对严重急性髓性白血病患者的额外1b期研究

该公司今天宣布，计划在年Q1晚些时候报告对FX-第2a阶段研究的第90天数据的分析。在其先前公开的1/2期研究中，频率观察到中度至中度重度获得性神经性耳聋患者在单剂量FX-后听力功能的关键指标有所改善。第1/2阶段研究的评估期为90天。

FX-2a期研究的主要目标是:1)进一步建立在1/2期研究中观察到的听觉信号；2)评估多剂量的影响；以及3)描述探索性终点，为将来的研究提供信息。

频率还在扩大其临床开发计划，以评估FX-在其他SNHL患者群体中的临床概况，包括年龄相关和严重SNHL患者，以确定最广泛的人群可能受益于其潜在的恢复性治疗方法。

FX-临床研究和预期里程碑总结:

FX-对轻度至中度重度获得性非霍奇金淋巴瘤患者(18-65岁)的2a期研究:2a期研究完成了95名患者的登记

。该公司今天宣布计划提供第90天第2阶段研究数据的完整分析，预计将于年末完成Q1。2a期研究结束(7个月)读数预计在年末Q2。

FX-1b期年龄相关性听力损失患者研究(66-85岁):本研究的第一位患者服用了

完整的数据读出预计在Q2。

FX-1b期在严重急性髓性白血病患者(18-65岁)中的研究:这项研究预计将于本季度开始，完整的数据读出预计在年第三季度。

“年上半年将是频率的一个重要时期，我们将获得多个临床数据集，这些数据集将指导并可能加速我们未来的监管和后期开发活动，”他说

DavidL.Lucchino，频率的首席执行官。“提高声音和言语的清晰度仍然是美国数千万听力损失者尚未满足的关键需求，我们期待在明年初分享我们2a期研究的关键见解。”

FX-2a期研究

2a期90天读数将评估单剂量或多剂量FX-或安慰剂的所有疗效和安全性终点。该评估期与FX-的前期1/2期研究一致，在该研究中，公司观察到中度至中度重度获得性SNHL患者在单次鼓室注射FX-后，单词识别评分有所改善。

第二阶段数据读出结束时，将评估与第90天相同的指标，以及FX-效应在七个月内的持久性。

2a期研究是一项双盲、安慰剂对照、单剂量和重复剂量的FX-研究，对象为18至65岁的轻度至中度重度获得性SNHL患者。FX-2a期研究有四个剂量组，在七个月的时间里定期对所有患者进行听力测试。这项研究正在美国各地的私人耳鼻喉诊所进行。

功效测量包括语音清晰度(清晰度)，通过标准、有效的单词识别(WR)和噪音中的单词(WIN)测试来测量。探索性疗效测量包括已知有助于语音清晰度的扩展高频(高达16千赫)纯音测听术，以及耳鸣评估和生活质量测量。

在美国耳鼻喉科学会–头颈外科基金会(AAO-HNSF)年会在年9月频率介绍了一项随访持久性研究的临床结果，该研究对在1/2期研究中单词识别分数有统计学显著改善的患者进行了研究。这些数据显示，在首次给药后的13-21个月内，四分之三的患者在单词识别方面保持了统计学上的显著改善，而第四名患者保持了一定的改善。第五个显示出非统计学显著改善的患者已经回到基线。

第2a阶段研究结束分析的结果，以及年龄相关听力损失和严重听力损失研究报告的结果，有望为第2阶段会议的结束提供基础美国食品和药物管理局关于FX-的潜在注册研究。

新FX-临床研究:

FX-1b期年龄相关性听力损失研究:Frequency今天宣布，第一名患者已接受FX-的1b期安全性研究，用于治疗与年龄相关的听力损失。这项研究是一项双盲、安慰剂对照、随机、多中心的安全性研究，研究对象为30名年龄在66-85岁之间的轻度至中度重度年龄相关性听力损失患者。在FX-的1/2期研究中，纳入了突发SNHL和噪声引起的听力损失患者，研究参与者的平均年龄在50岁左右。1b期研究的主要目的是评估单剂量FX-的局部和全身安全性，并评估老年人群的听力反应。研究参与者将以4:1的比例随机接受FX-或安慰剂。将使用经过验证的听力测量方法，包括WR、WIN和纯音测听。安全性、耳科和听力学评估将在FX-或安慰剂给药后的第30天和第90天进行。Frequency希望在年Q2会议上分享这项研究的结果。

FX-第1b期严重急性髓性白血病研究:Frequency计划在本季度开始对18-65岁患有严重神经内分泌失调的患者进行1b期研究。严重SNHL定义为71-90dB之间的纯音平均缺损。许多具有这种临床特征的患者通常是耳蜗植入的候选人。该研究预计将采用与目前正在进行的年龄相关的1b期研究类似的设计。Frequency希望在年第三季度分享这项研究的结果。

“在过去的一年里，我们分享了基于原始1/2期数据的临床研究结果。这些最近的发现给了我们额外的信心，FX-以治疗水平到达耳蜗的作用部位，治疗可能是持久的和疾病的改善，并且它继续显示出良好的安全性，”补充说

卡尔·勒贝尔，博士，频率的首席开发官。“我们期待着FX-的第2a阶段90天分析，我们希望这些数据将使我们能够完善未来研究的设计和终点，并更全面地了解FX-对听力清晰度的影响。”

关于感音神经性耳聋

感音神经性听力损失是最常见的听力损失形式，通常是由内耳听觉感觉毛细胞受损引起的。这些细胞将声波转换成信号发送到大脑。感觉毛细胞可能因长期接触噪音、衰老、某些病毒感染或接触对耳朵有毒的药物而丢失。这种类型的损害影响到世界上数亿人美国以及全世界。

关于频率疗法

频率疗法在开发用于激活体内祖细胞以治疗退行性疾病的药物方面处于领先地位。该公司的祖细胞激活(PCA)方法刺激祖细胞产生功能性组织，目的是开发疾病改善疗法。该公司的主要候选产品FX-旨在再生听觉毛细胞，以恢复听觉功能。在FX-1/2期研究中，观察到感音神经性听力损失患者的关键听力指标有统计学意义和临床意义的改善。FX-正在感音神经性耳聋患者的多项临床研究中进行评估。该公司还在评估其主成分分析方法可以产生功能组织的其他疾病，包括多发性硬化的临床前项目。

愿君一生安平

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